SMA: 脊源性肌肉萎縮症（脊髓肌肉萎縮症）


這是遺傳性疾病，無治療方法，只能支持、照護。
認識SMA - 台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會

所以去中國就治得好？沒這回事。

台灣提供SMA患者完整支持服務網路，健保給予重大傷病卡，SMA患者生在台灣，應該算是全世界生存條件最優的地方之一了。
罕見疾病身心障礙者福利資源 | Together in SMA
我怎麼知道？因為我有一位學生就是SMA，我近距離與她在同一環境度過在校生活。她本人與家人都具有無比的勇氣，我非常佩服，也受到激勵。
請不要利用SMA患者來做統戰。他們已經很辛苦了，這樣非常不道德。

真讓人傷心

欸汪～ 可是～

「脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱SMA)，是一種由於位於人類第五號染色體長臂5q11.2-13.3的SMN (survival motor neuron)基因缺損，導致脊髓的前角細胞（運動神經元）退化，造成肌肉無力及萎縮的一種體隱性遺傳罕見疾病。」

治療方法：把基因換掉？
這樣統戰，真的非常缺德

基因療法啊 ...... 那個就是騙錢的啦

基因缺陷沒有所謂的基因療法

被拿來做文章的藥，一劑在美國要125000美元。而且建議是用在6個月以下的嬰兒身上。
台灣的健保目前沒有給付。即便有給付，這個主角也應該超過年齡了。

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講到基因療法這事，就想到200X年我還有在念生化時。有次表姐夫（他北京人，13歲就全家移民美國，忘了那間學校生化博士，那時跟表姐都在哈佛做博士後研究）來台灣。不知道為什麼聊到，他就回我一句：「騙錢的」。我就楞了一下，因為當時我剛好有看文章在講基因療法的機制，我還覺得這些人好厲害，怎麼想到的。

表姐夫又重覆一次：「騙錢的！」、「這方面的研究我做了超過十年，這就騙錢的。」我就沒再多說了。

後來朋友的老婆大腸癌，其它療法都沒有效了，有個陽明大學的教授幫她做基因療法。有次聊天時他跟我說他老婆有時痛得很厲害，但要打嗎啡時護理師會說先不要打。因為打了後腸子蠕動會停下來，治療效果會不好。

我那時很想講，說打下去吧，讓她不要痛苦啦，反正都不會有效的。但吞了下去沒有講。

再過了不到一個月再打電話去時就說他老婆過世了。

基因療法只能在胚胎時期編輯基因進去，一旦胚胎成型生下，就很困難改變了

這個藥的機轉是可以改善SMN蛋白的生產，不是基因療法。但是打進腦脊液中半衰期大約半年，要一直施打。而且年紀越大，效果越有限...

而且副作用很大。感覺起來是開發出把患者當成金礦的藥物...

推這種統戰方式，順便推廣昂貴藥物幫藥廠賺錢，又可以打擊台灣，又可以幫中國統戰，想出這招超厲害的啊