Restoration of visual function in adult mice with an...

UCI-led study reveals significant restoration of ret...
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根據發表在《Nature Biomedical Engineering》上的一項研究，加州歐文（UC Irvine）的研究人員利用新一代基因編輯技術 CRISPR 修復了患有遺傳性視網膜疾病的小鼠的視網膜和視覺功能。
遺傳性視網膜疾病是一組由 250 多種不同基因突變導致的致盲疾病，目前還沒有治療方法。
研究人員利用新的鹼基編輯技術——克服了 CRISPR-Cas9 技術的脫靶和低效——最大程度的減少意外突變，成功證明了其在遺傳性致盲疾病治療方面的潛力，使小鼠的視網膜和視覺功能恢復到接近正常水平。
+奇客Solidot | 基因疗法修复遗传性视网膜疾病致盲